质子束放射治疗(PBT)最近被应用于肝细胞癌(HCC)的治疗;然而，目前尚无随机对照试验证明其安全性和有效性。在一项III期非劣效性试验中，研究者们比较了质子束放射治疗（PBT）和射频消融术(RFA)对复发/残留HCC (rHCC)患者的疗效。
根据Child-Pugh评分和肿瘤分期，复发/残留的肝细胞癌患者被随机分为PBT组和RFA组。随机分组后，如果所分配的治疗在技术上不可行，则允许交叉。此项研究的主要终点是2年局部无进展生存期(LPFS)，在符合方案（PP）人群中，非劣效边际为15%;在意向治疗(ITT)人群中进行了补充分析。
ITT人群包括144例接受质子束放射治疗(n=72)或射频消融治疗(n=72)的患者。6例患者从质子束放疗组切换到射频消融组，19例患者从射频消融组切换到质子束放疗组。在PP人群中，PBT患者(n=80)与RFA患者(n=56)的2年LPFS率分别为94.8%和83.9%，差异为10.9个百分点(90% CI：1.8~20.0，P<0.001);在ITT人群中，PBT和RFA的2年LPFS率分别为92.8%和83.2%，相差9.6个百分点(90% CI：0.7~18.4，P <0.001)，符合非劣效性标准。质子束放疗组的3年和4年LPFS率也不低于射频消融组。PBT组患者最常见的不良反应是放射性肺炎(32.5%)和白细胞计数下降(23.8%)，RFA组患者最常见的不良反应是丙氨酸氨基转移酶水平升高(96.4%)和腹痛(30.4%)。未发现4级不良反应或死亡。
质子束放射治疗组的LPFS值不低于射频消融组;此外，质子束放射治疗是可耐受的，并且是安全的。射频消融术是不可行外科手术的小肝癌患者的标准治疗方法。此项研究是第一项III期随机对照试验，旨在评估质子束放疗与射频消融术治疗复发性小肝癌患者的临床疗效。研究结果表明这项新技术并不差，可以安全地应用于复发性小肝癌患者。
摘译自KIM TH, KOH YH, KIM BH, et al. Proton beam radiotherapy vs. radiofrequency ablation for recurrent hepatocellular carcinoma: A randomized phase III trial[J]. J Hepatol, 2021, 74(3): 603-612. DOI: 10.1016/j.jhep.2020.09.026.
（吉林大学第一医院感染病中心肝病科 耿雯倩 高普均 报道）
