在原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者中，布地奈德是一种高首过代谢的合成皮质类固醇，其疗效尚未确定。在这项安慰剂对照、双盲试验中，评估了布地奈德在PBC患者中的疗效，以及尽管熊去氧胆酸(UDCA)治疗，但仍存在的疾病进展的风险。
评估了62例PBC患者，根据Ishak评分和ALP>1.5×ULN，在至少6个月的UDCA治疗后，组织学证实有肝脏炎症活动。受试者以2:1的比例被随机分配，每天接受1次布地奈德(9 mg/d)或安慰剂，持续36个月，同时维持UDCA治疗(12~16mg/kg/d)。主要疗效定义为肝脏组织学炎症改善和无纤维化进展，次要结果包括肝损伤生化指标的改变。
仅对配对活检的患者进行比较(n=43)，未达到主要组织学终点(P>0.05)。在12、24和36个月时，布地奈德组ALP<1.67×ULN、ALP下降≥15%、胆红素正常的患者比例高于安慰剂组(P <0.05)。与安慰剂组相比，布地奈德组降低了ALP平均值，35%接受布地奈德治疗的患者实现了ALP的正常化(安慰剂9%,P=0.023)。布地奈德组10例、安慰剂组7例发生严重不良事件。
联合布地奈德治疗与PBC患者肝脏组织学改善和UDCA应答不足无关；然而，与疾病活动相关的生化指标的改善在二级分析中得到证实。
大约三分之一的原发性胆汁性胆管炎(PBC)患者需要UDCA以外的额外药物治疗。在这项临床试验中，添加皮质类固醇布地奈德并未改善肝脏组织学；然而，肝脏生化指标中有相关的改善。
摘译自HIRSCHFIELD GM, BEUERS U, KUPCINSKAS L, et al. A placebo-controlled randomised trial of budesonide for PBC following an insufficient response to UDCA[J]. J Hepatol. 2021, 74(2): 321-329.
（吉林大学第一医院 肝胆胰内科 杜亚秋 郭晓林 报道）
