日前，再生元（Regeneron）与 Alnylam 宣布达成合作，以开发用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和其它相关疾病的 RNAi 疗法。这一研发合作是基于 Regeneron 近期在《New England Journal of Medicine》杂志上发表的一篇研究，该研究首次发现 HSD17B13 基因的一个变体，与慢性肝病风险降低有关。
慢性肝病和肝硬化是美国发病率和死亡率的主要原因之一，导致 2014 年超过 38,000 人死亡。肝硬化最常见的前兆是酒精性肝病、慢性丙型肝炎和非酒精性脂肪肝病（NAFLD）。美国约有 3% 至 12% 的成年人患有 NASH，这是一种更严重的 NAFLD 类型。由于肥胖率上升，患病率正在上升。但是到目前为止，还没有针对这类疾病的获批药物，这一领域还有巨大的医疗需求未被满足。
RNAi 疗法代表了一种创新的治疗方法，用于靶向和沉默参与人类疾病病因或通路的基因。这种方法可以模仿 HSD17B13 中自然发生导致功能丧失的遗传变异，这些遗传变异在不容易发生 NASH 疾病进展的人中看到。这是一种革命性的方法，有可能改变遗传病和其它疾病患者的治疗。
基于这项研发合作，再生元将负责对肝细胞表达、遗传学验证的 HSD17B13 靶点进行研究，Alnylam 将利用其 RNAi 治疗平台来识别针对该靶点的化合物。再生元和 Alnylam 打算在未来进行单独的五五分合作（fifty-fifty collaboration），以进一步研发和推广由此次合作产生的任何治疗候选产品。
“在 Alnylam，我们致力于推进 RNAi 疗法，将其作为一类新药，治疗几乎没有选择的患者，”Alnylam 首席执行官 John Maraganore 博士说：“当我们将 Alnylam 转向罕见病领域时，与再生元这样的科学领袖合作研发针对 NASH 这类流行疾病的创新药物，其前景是非常具有战略意义的。我们相信 RNAi 作用机制提供的精确特异性，和我们专有的行业领先的用于输送到肝脏的 GalNAc 偶联物方法，是开发针对 NASH 遗传学验证靶点的 RNAi 疗法的无与伦比的组合。”
“我们的再生元遗传中心正在提供新的靶点，这将需要超越我们生物制剂能力的新方法。我们是一家致力于遵循科学的公司，所以很高兴能够与一家同样具有科学头脑、且拥有新颖 RNAi 疗法的公司合作，这一技术看起来非常适合这一特定目标，”再生元总裁兼首席科学官 George D. Yancopoulos 博士说：“NASH 是美国的主要死因之一，但目前没有治疗选择。我们渴望利用再生元团队提供的令人兴奋的科学，来帮助患有衰弱和威胁生命的慢性肝病患者。”
我们期待两家公司的合作能发挥各自所长，为 NASH 患者带来创新疗法。