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《2026年欧洲血液和骨髓移植学会指南： 去纤苷预防儿童高危肝窦阻塞综合征/肝小静脉闭塞病》摘译
DOI: 10.12449/JCH260607
利益冲突声明：本文不存在任何利益冲突。
作者贡献声明：马佳丽负责翻译、整理文献；张明负责翻译、审校及最终定稿。
An excerpt of defibrotide for prophylaxis of sinusoidal obstruction syndrome/veno-occlusive disease （SOS/VOD） in pediatric high-risk patients： Consensus guidelines from the European Society for Blood and Marrow Transplantation （EBMT） （2026 edition）
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摘要: 儿童造血干细胞移植（HSCT）后肝窦阻塞综合征/肝小静脉闭塞病（SOS/VOD）的发生率高、病死率高，无黄疸型病例易漏诊，且去纤苷（DF）预防性用药的疗效存在争议，欧洲药品管理局不推荐预防性使用DF，但临床需求迫切。2026年欧洲血液和骨髓移植学会指南通过整合争议性研究证据，聚焦儿童高危人群特异性预防，建立加权累积评分系统量化风险，精准识别获益人群，为DF预防应用提供循证依据，降低儿童SOS/VOD发病率及相关病死率，改善预后。本文对该指南中的要点进行摘译。Abstract: Sinusoidal obstruction syndrome/veno-occlusive disease （SOS/VOD） after hematopoietic stem cell transplantation （HSCT） in children has high incidence and mortality rates， and missed diagnosis of jaundice-free cases is common. In addition， there are still controversies over the efficacy of prophylactic defibrotide （DF） use， and the European Medicines Agency does not recommend the prophylactic use of DF， whereas clinical needs remain urgent. In 2026， by integrating controversial research evidence and focusing on specific prophylaxis for high-risk children， the European Society for Blood and Marrow Transplantation established a weighted cumulative scoring system to quantify risks and accurately identify the populations who may benefit from DF prophylaxis， in order to provide evidence-based support for the prophylactic use of DF， reduce the incidence and mortality rates of SOS/VOD in children， and improve the prognosis of patients. This article gives an excerpt of the key points in the consensus guidelines.
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Key words:
- Sinusoidal Obstruction Syndrome /
- Veno-occlusive Disease /
- Defibrotide /
- Child /
- Practice Guideline
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指标 儿童 成人 发病率 约20%；高危患者中可达60% 约10% 危险因素 儿童人群额外危险因素；婴儿；
儿童/遗传性疾病（发病率高于平均水平）已明确的危险因素 临床表现 迟发性VOD 发生率20%；
无黄疸型VOD发生率30%；
高胆红素血症（若存在）：
•多为既往存在
•VOD病程晚期出现
•重症VOD的典型表现迟发性VOD少见；
无黄疸型VOD少见腹水及肝肿大的规范评估 造血干细胞移植术前，
肝肿大与腹水的发生率较高— 治疗 DF用于合并多器官功能障碍/衰竭的重症肝静脉闭塞病患儿，较成人疗效更优 注：SOS，肝窦阻塞综合征；VOD，肝小静脉闭塞病；DF，去纤苷。
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表 2 SOS/VOD风险评分表
Table 2. SOS/VOD scoring system
高危疾病状态 评分 患者评分 输血依赖型地中海贫血 1 □ 骨髓增生异常综合征/幼年型粒单核细胞白血病 1 □ 恶性婴儿型石骨症 1 □ 高危神经母细胞瘤 1 □ 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 1 □ 肝脏疾病 1 □ 既往静脉闭塞病/肝窦阻塞综合征病史 2 □ 年龄<2岁 2 □ 诊断标准 儿童版欧洲骨髓移植协会标准 0 □ 西雅图标准或成人版欧洲骨髓移植协会标准（移植后>21天） 1 □ 强制性高胆红素血症（>2 mg/dL）（巴尔的摩标准及其他同类标准） 2 □ 铁过载相关肝纤维化 轻度：肝脏铁含量>70～<99 μmol/g干重，或肝脏硬度值≥3～7 kPa，或Ishak评分：0～2分/
Metavir评分：F0～F1级0 □ 中度：肝脏铁含量99～200 μmol/g干重，或肝脏硬度值≥7.6～10 kPa，或Ishak评分：3分/
Metavir评分：>F2级1 □ 重度：肝脏铁含量≥200 μmol/g干重，或肝脏硬度值≥10 kPa，或Ishak评分：4～6分/
Metavir评分：F3～F4级2 □ 治疗干预措施 含白消安的清髓性预处理方案 1 □ 含白消安联合第二种烷化剂的清髓性预处理方案 2 □ 既往接受过清髓性预处理的造血干细胞移植 1 □ 造血干细胞移植前使用奥佐米星偶联单克隆抗体 2 □ 全身照射 1 □ 以白消安为预处理方案的输血依赖型地中海贫血基因编辑/基因治疗 2 □ 累积评分 DF预防用药推荐策略 累积评分<3分，不推荐使用 累积评分=3分，建议使用 累积评分≥4分，推荐使用
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[1] CORBACIOGLU S, BAJWA R, ANTMEN AB, et al. Defibrotide for prophylaxis of sinusoidal obstruction syndrome/veno-occlusive disease(SOS/VOD) in pediatric high-risk patients: consensus guidelines from the European Society for Blood and Marrow Transplantation(EBMT)[J]. Bone Marrow Transplant, 2026. DOI: 10.1038/s41409-025-02793-x.[ Epub ahead of print] [2] CORBACIOGLU S, CARRERAS E, ANSARI M, et al. Diagnosis and severity criteria for sinusoidal obstruction syndrome/veno-occlusive disease in pediatric patients: a new classification from the European society for blood and marrow transplantation[J]. Bone Marrow Transplant, 2018, 53( 2): 138- 145. DOI: 10.1038/bmt. -
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