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罕见肝病首款疗法?新药获 FDA 罕见儿科疾病认定
文章发布日期:2018-06-20   来源:药明康德  作者:  点击次数:373次

 
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近日,Albireo Pharma 宣布美国 FDA 已为该公司的领先候选药物 A4250 颁发了罕见儿科疾病认定 (rare pediatric disease designation), 治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)。这种罕见且危及生命的肝病目前尚没有获得批准的疗法。

PFIC 是一种进行性,危及生命的肝脏疾病,在全世界影响着 5 至 10 万分之一的新生儿。中度至重度瘙痒症是 PFIC 常见的临床问题,严重降低生活质量。在许多情况下,PFIC 在头 10 年内会导致肝硬化肝功能衰竭,几乎所有的 PFIC 患者都需要在 30 岁以前接受治疗。目前还没有经过批准的 PFIC 药物治疗方案。

A4250 是一种回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)的强效选择性抑制剂,具有很小的全身暴露,能在肠道局部起作用。这款针对该适应症的潜在 “first-in-class”候选药物,正处于 3 期临床开发。除了此项在美国的认定资格外,欧洲药品管理局(EMA)还为 A4250 治疗 PFIC 颁发了孤儿药资格,以及优先药物资格(PRIME)。EMA 儿科委员会已批准了 A4250 的儿科研究计划。

Albireo 的一项单一、随机、双盲、安慰剂对照 3 期临床试验 PEDFIC-1,已经募集了首例患者。这项临床试验旨在评估该药物,在 60 名 6 个月至 18 岁具有升高的血清胆汁酸(sBA)水平和瘙痒症的 1 型或 2 型 PFIC 患者中的疗效。如果成功的话,3 期试验和开放标签扩展研究的数据将成为 A4250 在美国和欧盟申请获批的基础。

Albireo 公司总裁兼首席执行官 Ron Cooper 先生说:“这一 FDA 认定确认了 Albireo 在 A4250 的新药申请时,申请罕见儿科疾病优先审评凭证(priority review voucher)的资格,并强调了 PFIC 严重威胁生命的表现。优先审评凭证是开发治疗罕见,危及生命疾病药物的激励措施中,非常有价值和重要的组成部分。”

我们期待这项 FDA 认定可以加速该药物的审批,早日为这种罕见肝病的患者带来首款疗法。

参考资料:
[1] FDA Grants Rare Pediatric Disease Designation to A4250; Albireo Eligible to Apply for Priority Review Voucher
[2] FDA Grants Rare Pediatric Disease Designation to Albireo’s Liver Disease Drug
本文转载自:药明康德

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